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  • 一种靶向红细胞,具体的涉及蛋白药物分子‑红细胞偶联物,更具体的涉及搭载抗体(例如针对PD‑1或PD‑L1的抗体)的工程化红细胞、其制备方法,以及其治疗癌症,特别是对所述抗体不敏感或耐受的癌症的方法和用途。
  • 本文公开了稳定克隆扩增肾单位祖细胞(NPC)和生成肾单位类器官的组合物、培养系统和方法。该组合物和培养系统允许高纯度的和克隆可扩展的NPC群体,其使得基因组范围的筛查和快速、有效且可扩展的肾脏疾病类器官模型成为可能。
  • 提供了一种新的可用于单分子测序技术的核酸聚合酶。此聚合酶属于Phi29聚合酶家族,但其序列同源性与已报道的其他用于测序技术的聚合酶低于60%。经过表征鉴定,该聚合酶在热稳定性、常温下延伸能力、延伸进行性、对经修饰的核苷酸底物的利用能力/链替...
  • 本文提供了融合蛋白,所述融合蛋白具有(i)包含AKT1多肽的信号传导激活因子,以及(ii)蛋白质转导结构域。所述融合蛋白可以独立于细胞因子与细胞因子受体的结合而激活细胞中的细胞因子通路信号传导。本文还提供了编码所述融合蛋白的核酸和载体,以及...
  • 本发明涉及植物基蛋白质成分,其适用于消耗品,包括素食或纯素肉或乳制品类似物。所述植物基蛋白质具有源于植物遗传学中改进的方法的期望的感官特性。
  • 本公开内容提供了适于编辑真核基因组DNA的工程化V型核酸内切酶,以及产生核酸酶的方法、包含核酸酶的系统,以及使用核酸酶和系统编辑真核基因组DNA的方法。
  • 本发明提供包含经肽接头连接的重链可变区(VH)结构域及轻链可变区(VL)结构域的多肽,其中肽接头包含SEQ ID NO:1或2的氨基酸序列。
  • 一种截短的绝缘子、一种包含其和转座子(PiggyBac)元件的表达系统、以及利用该表达系统进行重组蛋白瞬时表达生产的方法。
  • 本文提供了用于通过靶向SCN1A基因中的可变剪接事件并调节德拉维综合征患者中功能蛋白的表达水平和/或抑制异常蛋白表达来治疗特征在于SCN1A、SCN8A或SCN5A蛋白缺乏的疾患和疾病的方法。
  • 提供了抑制RAGE基因表达的siRNA,其含有正义链和反义链。提供的siRNA具有良好的稳定性,能够高效的特异性的抑制RAGE基因表达,从而对于RAGE相关疾病的治疗具有重要的临床价值。
  • 提供的是促进EZH2基因中外显子14跳跃的新型反义寡核苷酸,以及它们在治疗癌症和其他疾病中的用途。
  • 本文描述了用于抑制IRS1基因表达的组合物和方法。描述了用于抑制IRS1基因表达的RNA干扰(RNAi)试剂。本文公开的IRS1 RNAi试剂可通过使用缀合的靶向配体靶向细胞,例如肝细胞。还描述了包含一种或多种IRS RNAi试剂以及任选地...
  • 本公开总体上涉及通过向患有黄斑变性或面临发展成黄斑变性风险的受试者施用补体因子D(CFD)抑制剂来治疗所述受试者以及涉及鉴定发展成黄斑变性风险增加的受试者的方法。
  • 本公开涉及:具有L‑色氨酸生产能力的棒状杆菌属微生物,所述微生物中已经引入了来源于枯草芽孢杆菌的核糖‑磷酸焦磷酸激酶或编码其的多核苷酸;生产L‑色氨酸的方法,其包括在培养基中培养该微生物;用于生产L‑色氨酸的组合物,其包含该微生物、该微生物...
  • 本公开涉及一种棒状杆菌属微生物,所述微生物中表达外源烟酰胺核苷酸转氢酶蛋白或导入了编码其的多核苷酸,由此所述微生物表现出提高的L‑氨基酸或其衍生物的生产能力。
  • 本披露的主题涉及使用单倍体诱导系,该单倍体诱导系经转化以使得其含有编码能够编辑基因的细胞机制的DNA。这种机制在合子细胞中优先表达。示例性启动子包括但不限于VSP启动子、RZDP启动子、SCE1启动子和U3启动子。这些启动子可以获得自拟南芥...
  • 提供了包含与增加的大豆胞囊线虫(SCN)抗性相关联的基因和标记等位基因的植物、细胞、组织及其种质。还提供了具有与增加的SCN抗性相关联的等位基因的植物的育种方法,以及鉴定和选择具有与增加的SCN抗性相关联的等位基因的植物的方法。提供了包含与...
  • 本公开涉及具有人源化λ轻链免疫球蛋白基因座和/或人源化重链免疫球蛋白基因座的经基因修饰的动物和细胞。本公开还涉及具有包含人λ轻链免疫球蛋白基因的经修饰的基因座和/或人源化重链免疫球蛋白基因座的经基因修饰的动物和细胞。在一些实施方案中,动物还...
  • 本文提供了包含异源病毒糖蛋白和靶向部分的病毒颗粒,其中该靶向部分包含含有式T‑S1的多肽,其中T是靶结合结构域并且S1是茎部分。如本文所提供的,这些病毒颗粒还包含编码感兴趣的异源分子的核酸分子。如本文所提供的,这些感兴趣的异源分子可以是串联...
  • 本文提供了工程化受体(例如,CAR)、双CAR系统、表达这些工程化受体或这些双CAR系统的免疫细胞及其用途。
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